PublicaciónLongevidad · 19 sep 2025
La FDA aprobó elamipretida (SS-31), el primer tratamiento para el síndrome de Barth
Aprobación acelerada para un péptido que actúa en la mitocondria, en una enfermedad rara y grave.
El 19 de septiembre de 2025, la FDA concedió la aprobación acelerada a elamipretida, conocida en investigación como SS-31, para el síndrome de Barth en pacientes de al menos 30 kg. Es una enfermedad mitocondrial rara que afecta sobre todo a varones y cursa con insuficiencia cardíaca, fatiga e intolerancia al ejercicio.
Elamipretida se une a la parte interna de la mitocondria y mejora su estructura y función. La aprobación se basó en una mejora de la fuerza del músculo que extiende la rodilla, y la FDA pidió un ensayo controlado posterior para confirmar el beneficio clínico.
En tres puntos
- Primer tratamiento aprobado para el síndrome de Barth
- Péptido que actúa directamente en la mitocondria
- Aprobación acelerada con un ensayo confirmatorio pendiente
FDA · U.S. Food and Drug Administration
Resumen divulgativo de SYNTRA LABS a partir de la publicación original, verificado contra su fuente. No es consejo médico ni una recomendación de uso. Los compuestos de SYNTRA LABS son de uso exclusivo en investigación y no aptos para consumo humano.